BRAF V600突变脑胶质瘤新药临床试验：HSK42360片

本临床药物为靶向BRAF V600突变且具有脑透性的小分子抑制剂；目前招募

标准治疗失败

的

BRAF V600突变

脑胶质瘤

等晚期实体瘤患者；年龄≥18岁；同意提供肿瘤组织切片或血液样本；排除活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染；排除经研究者判定不能控制的中等量及以上的胸腔积液、心包积液、腹腔积液的患者；脑转移患者需治疗后稳定4周以上；全国多中心。

研究中心

北京

河南郑州

浙江杭州

福建福州

广东广州

广西南宁

湖南长沙

江苏南京

上海

辽宁大连

陕西西安

具体启动情况以后期咨询为准

试验名称

评价HSK42360片在BRAF V600突变的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性以及药代/药效动力学的I期临床研究。

试验药物

HSK42360是海思科医药集团自主研发的一款新型脑透性BRAF V600突变二聚体破坏剂，临床拟用于治疗BRAF V600突变晚期实体瘤。临床前研究结果显示，HSK42360在多个BRAF V600突变的实体瘤药效模型中展现出极佳的抗肿瘤药效，同时也表现出了

良好

的耐受性和较大的安全窗

，是一款极具开发潜力的小分子抗肿瘤药物，有望为晚期实体瘤患者提供一种新的治疗选择。

2025年11月，在2025年美国神经肿瘤学会（SNO）年会上，研究人员公布了脑透性BRAF V600突变二聚体破坏剂HSK4236的

首次人体I期临床研究初步数据

。该研究聚焦BRAF V600突变晚期恶性肿瘤，尤其在脑胶质瘤患者中展现出显著疗效。

HSK42360-101（NCT06536400）是HSK42360首次人体临床研究。截至2025年7月30日，共纳入58例经治的BRAF V600晚期实体瘤患者，其中19例为脑胶质瘤患者。研究分为Ia剂量递增阶段（采用3+3规则）和Ib剂量扩展阶段，剂量范围200~3600mg/天。

截至2025年7月30日，在14例可评估的患者中，7例部分缓解（PR），6例疾病稳定（SD），客观缓解率（ORR）达

50%

，这提示HSK42360具有良好的脑透性和颅内抗肿瘤活性。

在安全性方面，单药治疗

耐受性良好

，未发生剂量限制性毒性（DLT），绝大多数不良事件为1级，无导致治疗终止或死亡的严重不良事件。

总的来说，初步疗效数据表明HSK42360在BRAF V600突变实体瘤患者中具有良好的活性，包括原发性CNS肿瘤。这一成果为BRAF相关晚期恶性肿瘤，尤其是脑胶质瘤的治疗提供了新希望。

研究药物：

HSK42360片（I期）

试验类型：

单臂试验

适应症：

BRAF V600突变晚期实体瘤（二线及以上）

用药周期

HSK42360片的①规格：0.1g；用法用量：200mg/天、600mg/天剂量组，空腹口服给药，每日一次，每次2片。用药时程：持续给药至疾病进展或其他需要终止研究治疗的情况。

②规格：0.4g；用法用量：00mg/天剂量组，空腹口服给药，每日一次，每次1片；1200mg/天剂量组，空腹口服给药，每日一次，每次3片；2400mg/天剂量组，空腹口服给药，每日一次，每次6片；3600mg/天剂量组，空腹口服给药，每日一次，每次9片；用药时程：持续给药至疾病进展或其他需要终止研究治疗的情况。